主要指标（primary outcome）又称主要终点指标（primary endpoint），是直接与试验目的有本质联系的、能确切反映药物有效性或安全性的观察指标。次要指标（secondary outcome, secondary end

临床试验中的多重性（multiplicity）是指多重检验，即多次使用假设检验。众所周知，由于每次假设检验都有风险，特别是当拒绝原假设时，我们会犯第一类错误，即假阳性（false positive）。而对同一个问题的回答需要多次使用假设检验

有比较才有鉴别。临床试验中设立对照（control），并保持试验组和对照组的均衡性，是排除混杂因素的主要手段。这是临床试验设计的第二原则（三个基本原则是随机、对照、重复）

传统的药物研发过程中，一般先进行2期临床试验，然后根据试验结果准备3期临床试验，而3期临床试验需要经过试验方案的撰写、监管机构报批、研究者选择、各机构伦理审批等等复杂的程序，往往在2期试验结束很长一段时间后才能启动。