前段时间，《中华流行病学杂志》发表了两篇文章，介绍了RCT DUPLICATE项目，这个项目很有意思，利用医疗索赔数据库设计真实世界研究，模拟30个RCT。为啥要做这样一个项目呢？因为过去大家都担心RWE的证据力度，尤其是监管机构能否基于RWE审批新药。

如果基于医疗索赔数据库的RWE研究与已经发表的RCT研究结果相一致，同时能够准确地预测正在进行的RCT结果，将有助于增强大众尤其是监管机构对 RWE 的信任度，在未来缺少RCT证据的情况下，加快新药的上市审批流程，减少新疗法推向市场的时间和成本。

这个设计出来的真实世界研究，均采用1∶1倾向性评分（propensity score，PS）来控制 120 余个潜在的混杂因素，在药物暴露前6个月测量混杂因素。在基于年龄、性别和合并症等估计 PS 并进行 1∶1 匹配后，会进行功效分析，以确定非随机RWE研究的预期功效。项目要求RWE研究至少与相应的RCT具有同等的功效。

附上文献全文，大家可以下载看看，一定会有收获！