本文由小咖机器人翻译整理

期刊来源：Ann Intern Med

原文链接：https://doi.org/10.7326/M23-1520

摘要内容如下：

背景

镰状细胞病（SCD）及其并发症导致美国和非洲传统社区的高发病率和早期死亡率以及高成本。

客观

评估SCD基因治疗的成本效益及其基于价值的价格（VBPS）。

设计

使用相同的数据库，对两个独立开发的模拟模型（华盛顿大学镰状细胞病治疗经济分析模型[UW-MEASURE]和弗雷德·哈钦森研究所镰状细胞病结果研究和经济学模型[FH-HISCORE]）进行比较建模分析。

数据源

医疗保险和医疗补助服务中心索赔数据，2008年至2016年；出版文献。

目标人群

符合基因治疗条件的人。

时间范围

一生。

透视

美国卫生保健部门和社会。

干预

基因治疗与普通治疗。

结果测量

增量成本效益比（ICER）、基于公平的VBP和价格可接受曲线。

基础案例分析结果

假设基因治疗的价格为200万美元，根据卫生保健部门的观点，UW-Measure和FH-Hiscore估计ICER分别为193000美元/QALY和427000美元/QALY。从社会角度来看，相应的估计为每QALY$126000和每QALY$281000。模型之间的结果差异主要源于考虑了略有不同的目标人群，并在UW模型中纳入了脾隔离、阴茎异常勃起和急性胸部综合征的生活质量（QOL）影响。从社会角度来看，可接受的（>90%置信度）VBP从100万美元到250万美元不等，具体取决于使用的替代有效指标或公平知情阈值。

敏感性分析结果

结果对基因治疗前清髓性预处理的成本、对照顾者生活质量的影响以及基因治疗对长期生存的影响敏感。

局限性

基因治疗对血管闭塞事件的短期影响是从一项研究中推断出来的。

结论

低于200万美元的SCD基因治疗可能具有成本效益，当在成本效益分析的公平知情阈值上应用社会观点时。

主要资金来源

国家心脏，肺和血液研究所。

英文原文如下：

Abstracts

BACKGROUND  Sickle cell disease (SCD) and its complications contribute to high rates of morbidity and early mortality and high cost in the United States and African heritage community.

OBJECTIVE  To evaluate the cost-effectiveness of gene therapy for SCD and its value-based prices (VBPs).

DESIGN  Comparative modeling analysis across 2 independently developed simulation models (University of Washington Model for Economic Analysis of Sickle Cell Cure [UW-MEASURE] and Fred Hutchinson Institute Sickle Cell Disease Outcomes Research and Economics Model [FH-HISCORE]) using the same databases.

DATA SOURCES  Centers for Medicare & Medicaid Services claims data, 2008 to 2016; published literature.

TARGET POPULATION  Persons eligible for gene therapy.

TIME HORIZON  Lifetime.

PERSPECTIVE  U.S. health care sector and societal.

INTERVENTION  Gene therapy versus common care.

OUTCOME MEASURES  Incremental cost-effectiveness ratios (ICERs), equity-informed VBPs, and price acceptability curves.

RESULTS OF BASE-CASE ANALYSIS  At an assumed $2 million price for gene therapy, UW-MEASURE and FH-HISCORE estimated ICERs of $193 000 per QALY and $427 000 per QALY, respectively, under the health care sector perspective. Corresponding estimates from the societal perspective were $126 000 per QALY and $281 000 per QALY. The difference in results between models stemmed primarily from considering a slightly different target population and incorporating the quality-of-life (QOL) effects of splenic sequestration, priapism, and acute chest syndrome in the UW model. From a societal perspective, acceptable (>90% confidence) VBPs ranged from $1 million to $2.5 million depending on the use of alternative effective metrics or equity-informed threshold values.

RESULTS OF SENSITIVITY ANALYSIS  Results were sensitive to the costs of myeloablative conditioning before gene therapy, effect on caregiver QOL, and effect of gene therapy on long-term survival.

LIMITATION  The short-term effects of gene therapy on vaso-occlusive events were extrapolated from 1 study.

CONCLUSION  Gene therapy for SCD below a $2 million price tag is likely to be cost-effective when applying a societal perspective at an equity-informed threshold for cost-effectiveness analysis.

PRIMARY FUNDING SOURCE  National Heart, Lung, and Blood Institute.

-----------分割线---------

点击链接：https://www.mediecogroup.com/community/user/vip/categories/ ，成为医咖会员，获取12项专属权益。

现在购买可享受最大优惠（买一年送三个月，买两年送一年），2024年2月10日起将不再享有该优惠。