临床试验的患者识别和筛选一直是个挑战，常常导致患者入组延迟和不完整，增加了临床试验成本。查询结构化电子健康记录可提高筛选效率，但仍需要人工审查非结构化的数据。

2025年2月17日，《JAMA》发表了一项研究，研究者开发了一种名为RECTIFIER（Retrieval Augmented Generation Enabled Clinical Trial Infrastructure for Inclusion Exclusion Review）的大语言模型（LLM）工具，用于评估患者是否符合试验的纳入标准，并比较了传统人工筛选和AI辅助筛选工具在患者入组中的效果和效率。

结果显示，与人工筛选相比，AI辅助筛选工具（RECTIFIER）能显著减少确定患者符合纳入标准的时间，并能增加入组率。

原文链接：https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2830514

研究方法

这是一项前瞻性、盲法、随机临床试验，旨在比较人工筛选和AI辅助筛选（RECTIFIER工具）在临床试验患者资格预筛选中的效率和效果。筛选的患者来源为Mass General Brigham健康系统，时间为2024年5月31日至9月28日。

研究对象和分组

研究基于一项正在进行的心衰试验，将心衰试验的纳入标准分为两类：（1）查询结构化数据就能确定是否符合的标准；（2）通过查询结构化数据无法确定的标准。符合结构化纳入标准的患者被纳入试验。

4476名患者被随机分配到人工筛选组和AI辅助筛选组。人工筛选组由工作人员手动审查，AI辅助筛选组由RECTIFIER工具进行初步筛选，工作人员进行简单的人工审查以确认是否符合标准。研究人员在两种筛选方法上分配了相同的时间。

图. 研究流程图

结局

主要终点是患者符合入选标准的确定时间，次要终点是入组患者的数量。

研究结果

4476名随机分配的患者，平均年龄为74.9岁（标准差，11.6岁），50.3%为女性。

主要结局

结果显示，AI辅助筛选组确定患者符合纳入标准的时间显著短于人工筛选组（亚分布风险比[Subdistribution Hazard Ratio] = 1.78，95%CI 1.54-2.06，P<0.001）。

AI辅助筛选组的纳入标准符合率为20.4%（458/2242），人工筛选组为12.7%（284/2234），P<0.001。

图. 确定符合纳入标准患者的累积发生率

入组情况

该试验结束时，AI辅助筛选组最终入组35人（1.6%），人工筛选组入组19人（0.9%），亚分布风险比=1.79，95%CI 1.02-3.15，P=0.04。

图. 入组的累积数量

总结和讨论

研究结果显示，与人工筛选相比，AI辅助筛选工具（RECTIFIER）显著减少了纳入标准确定时间，增加了入组率，具有明显优势。这项技术可能改变临床试验的执行方式，能提高效率，加快筛选和招募流程，从而更快完成试验和更早获得新疗法。

本研究的局限性为单中心试验，且仅以心衰试验为例，未来需进行多中心试验，并在更多疾病状态下进行部署，同时需确保患者数据安全。

参考文献：JAMA. 2025. doi: 10.1001/jama.2024.28047.

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