随机对照试验（RCT）面临着成本高、耗时长、人力需求大、患者代表性不足等问题，人工智能（AI）技术的应用为这些挑战提供了潜在的解决方案。自2018年以来，美国FDA收到的AI支持临床研究的相关申请从3项增长到2022年的170多项。

早期研究表明，AI辅助工具可以优化试验设计、缩短试验时间、提高患者筛选效率并降低成本。

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2024年12月，《Journal of the American College of Cardiology》（IF=21.7）发表了一篇观点性文章（Viewpoint）[1]，探讨了AI如何改变临床试验的未来，例如：构建大规模数据基础设施、提升试验效率并降低成本。

原文链接：https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0735109724102860

1. 构建大规模数据基础设施

在当前的临床试验中，数据存储和分析系统分散，限制了AI的效率。为实现AI在临床试验中的潜力，需要建立一个以患者为中心的数据生态系统，整合电子病历（EHR）、健康系统应用、个人记录和临床试验数据。标准化数据格式和试验方案，同时保护数据安全，并激励信息交换是关键。

此外，整合来自可穿戴设备和环境监测的多模态实时数据，将允许AI在试验过程中动态调整患者的治疗方案。

目前已经取得了一些进展。例如，许多供应商和医疗机构采用了快捷式医疗服务互操作资源（FHIR），提升了数据的互操作性[2]。美国国立卫生研究院（NIH）的“All of Us”研究项目也在构建跨电子病历、基因数据、调查问卷、可穿戴设备、地理数据和生物样本的大规模数据基础设施[3]。通过在这些进展的基础上进一步推动数据互操作性，可以构建强大的数据基础，充分发挥AI在RCT中的潜力。

2. 提升试验效率并降低成本

当前的临床试验以医院为中心，流程化劳动密集、重复且成本高昂。AI可以通过减少人力需求、优化患者筛选策略和增加患者多样性来简化流程并降低成本。由于随访是间歇性的，数据收集存在缺口。

AI可以简化某些流程，缩短时间，并通过减少劳动力需求来降低成本。例如，AI辅助工具可以更精准地定位试验人群，减少对不太可能受益或完成试验的参与者的不必要支出，同时确保不同患者群体的代表性[4]。

未来的商业模式应转向以患者为中心、数字化、去中心化和自适应的工作方式，结合AI驱动和人工交互。这包括使用AI进行患者筛选、数据收集、实时监测、终点判定和分析。

AI的效率提升可能威胁到依赖劳动密集型试验操作的传统商业模式，如合同研究组织（CRO）。如果AI能够监测依从性、不良事件并生成监管报告，CRO公司可转向AI治理和监督，而非专注于劳动力提供。一些初始的转变已经开始，例如使用可穿戴技术实现远程数据收集，从而扩大临床研究的规模，以及将随访去中心化以提高患者留存率。

3. 监管系统的变革

当前的监管系统并未考虑到AI技术的快速发展及其在RCT中的独特风险。监管机构应摈弃传统线性审批途径，采用迭代方法，定期反馈，确保AI工具的安全性和有效性。RCT参与者不仅是新药或新器械的受试者，同时也是AI工具的使用者。因此，监管机构需要制定专门的流程，以确保AI工具在临床试验组织中的适当监督、患者安全和试验方案依从性。

此外，对偏倚的评估将是至关重要的，尤其是在全球不同人群中。由于AI模型的复杂性和数据来源的多样性，这种评估极具挑战性。监管机构需要制定相应的标准和方法，以确保AI工具的公平性和可靠性。

美国FDA等监管机构已经表示支持在临床研究中使用和评估AI工具[5]。作为第一步，我们可以将一些AI的验证和评估工作应用于临床试验环境[6]。

总结

AI在临床试验中的应用前景广阔，但要实现其全部潜力，必须对现有的系统进行现代化改造。未来的临床试验将实现患者的无缝招募、自主遵循试验设计、数据收集和实时个性化交流。这不仅需要AI技术的进步，还需要在数据管理、效率提升和监管现代化方面进行协同创新。尽管前路充满挑战，但通过跨部门的合作，AI有望为临床研究带来更具包容性、高效性和以患者为中心的新时代。

参考文献：

1.J Am Coll Cardiol. 2025;85(4):378-380.

2.J Am Med Inform Assoc. 2016;23:899–908.

3.N Engl J Med.2019;381(7):668–676.

4.NPJ Digit Med.2023;6(1):217.

5.JAMA. 2025;333(3):241-247.

6.NEJM Catal Innov Care Deliv. 2024;5(10):131.

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