本文整理自2025年10月发表于EHJ（IF=35.6）的一篇文章[1]，探讨了传统临床试验设计的几种替代方案，文章标题为：“Randomized trials in cardiovascular, kidney, and metabolic diseases: rethinking late-phase drug development”。

肥胖、2型糖尿病、心血管疾病和慢性肾病（CKD）存在流行病学与病理生理学方面的关联。随着能同时治疗这些疾病的疗法出现（如钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂、基于肠促胰岛素的疗法等），临床诊疗理念正发生变革。这些进展推动美国心脏协会提出了心脏-肾脏-代谢一体化诊疗框架，强调采用整合性策略来改善合并多种疾病患者的临床结局。

传统的临床试验设计针对每种疾病独立开展试验，试验的主要终点基于目标疾病设定，次要或探索性终点评估其他疾病的影响。当某种疗法在初步试验中显示出更为广泛的获益时，后续再拓展至获益人群进一步开展试验（例如合并或不合并糖尿病的CKD与心衰患者）。

有必要对传统试验设计进行创新性探索，本文探讨了几种方案，以提升心血管、肾脏及代谢疾病领域证据生成的效率与可靠性。