在准备做确证性随机试验（definitive randomized trials）时，预试验（Pilot trials）起着关键作用。但如何确定预试验的样本量仍是一个挑战。

2025年8月，BMJ发表了一篇方法学文章，为预试验样本量计算提供了实用的指导建议和工具，包括分步示例、样本量表格以及统计代码。R Shiny应用程序以及常用软件（如R、Stata、SAS）的统计代码可在线获取：https://github.com/xiying5/PilotSize

原文链接：https://www.bmj.com/content/390/bmj-2024-083405.long

与确证性试验不同，预试验和可行性研究不估计或检验疗效，因此"初步疗效（preliminary efficacy）"等表述具有误导性。预试验旨在确定"是否可以做，是否应该继续进行，如果继续、该如何做"等问题。

研究者通常不确定在预试验中应纳入多少参与者。由于预试验的目标不是估计或检验干预疗效或效果，确证性试验的传统样本量计算方法无法直接适用预试验。在实践中，研究者经常依赖经验，这些经验可能适用于某些预试验，但并非所有预试验。预试验报告中也经常缺少样本量说明。

预试验可分为内部预试验（嵌到确证性试验中，数据纳入最终分析）或外部预试验（独立研究，数据不进入确证性试验的分析）。BMJ本次发布的文章，重点关注外部预试验，因此以下方法可能不直接适用于内部预试验。本文主要关注两组随机化试验设计，不涉及更复杂的设计，如整群随机试验或适应性试验。

以下是基于不同目的开展预试验时，计算样本量的步骤和注意事项。

确定确证性试验的可行性

许多预试验旨在通过模拟未来试验的方法，评估试验方案的可行性，可能旨在回答以下问题：

• 研究能否达到所需的招募率？
• 随机化对参与者来说是否可接受？
• 研究团队能否保留参与者在研究中？

研究者使用预试验中收集的信息，做出是否开展以及如何开展确证性试验的决策。

估计可行性参数

关于可行性的判断，通常取决于一个或多个特定参数（如招募率、脱落率、参与者随机化意愿）。由于这些参数通常未知，研究者可通过预试验来进行估计。要确定精确估计时所需要的样本量，必须明确三个方面：

• 参数的预期值（例如，10%的参与者会退出试验）
• 期望的精确度水平，或置信区间（CI）半宽（例如，±10%）
• 置信水平（通常为95%，单侧或双侧）

估算可行性参数（实操示例）

示例 1：脱落概率（Dropout probability）

为了解参与者在确证性试验中可能的脱落程度，研究者设计了一项预试验来估算脱落概率。

• 根据经验推测，脱落率约为10%。
• 研究者的目标是以10个百分点的精度来估算该参数（即置信区间的宽度为20个百分点）。
• 他们计划使用95%单侧置信区间，因为他们主要关注置信区间的上限（即是否超过20%）。
• 研究人员需要在预试验中招募26名参与者（每组13名），这样才能获得最大宽度为20%（0%到20%）的95%置信区间。