不明觉厉的统计学术语之ITT分析
2018-01-15 来源: 作者:

很多医生在阅读文献时,会对研究方法部分的一些统计学术语感到困惑。今天就让我来为大家介绍一下RCT的统计方法中经常用到的ITT分析(Intention-to-treat Analysis)

 

2016年7月N Engl J Med杂志发表了EMPA-REG OUTCOME研究[1]的次要结局——心血管高危的2型糖尿病患者中,使用恩格列净与肾脏疾病发生的关系[2]。该研究的统计方法提到了ITT分析。那么一个设计良好的RCT应该怎么分析,ITT分析又是什么呢?

 

RCT在结果分析时应当从两方面去考虑:基线资料是否均衡可比,结局是否有差异。首先,通过描述并比较各组研究对象的基线特征,了解各组之间的基线资料是否均衡可比。之后,在基线特征均衡可比的前提下比较结局指标是否有差异。不同的数据类型,所采用的统计分析方法也不同,具体的方法等以后慢慢给大家介绍。

 

需要注意的是,在很多RCT中,部分研究对象会不依从试验设计方案。对于这些研究对象的观察数据,应该怎么取舍呢?

 

RCT中,研究对象对干预措施可能有四种选择(图1),在对疗效分析时可以选择以下两种方法:

图1. RCT分组框架图

 

 

比较①组+②组与③组+④组,即包括随机化后的所有研究对象,且不改变最初的分组。这种分析方法维持了原来两组研究对象的可比性,并为统计学检验提供了可靠的基础。在很多的药物临床试验中,ITT分析得到的结果一般是保守的,往往会低估干预措施的真实效果,但因为这种方法没有破坏组间的可比性,且不会夸大试验药物的效果,因此是分析中不能缺少的部分。

 

 

只比较②组和③组。它只对依从了干预措施的研究对象进行分析,但由于剔除了依从性差或不依从者,可能会高估药物上市后的真实疗效。