作者：龙靖淼

真实世界数据（Real-world data, RWD）是传统临床试验之外收集的数据，可包括电子病例、患者注册登记数据、医保数据等。真实世界证据（Real-world evidence, RWE）则是基于这些数据的分析与总结。

近年来，发布的RWE报告显著增加，在PubMed中对术语“真实世界数据”、“真实世界证据”和“注册登记”的检索显示，2002年至2016年间引用量增加了600％（从每年2,435次引用到每年14,956次引用）。

以肿瘤领域为例，历年来，RWD常被用于回答与癌症发病率和死亡率趋势、诊疗质量及可及性、罕见癌症的结局、以及一般人群中罕见病与毒性的发生率等。人们越来越关注利用真实世界数据来研究治疗的有效性（即疗效比较研究，comparative effectiveness research, CER）。本文着重强调读者在解读这些研究时要注意的问题。

疗效比较研究

疗效比较研究是一种观察性研究，旨在比较非随机分配的两组或多组真实世界中患者的治疗结局。虽然这些研究可以为临床实践所关心的结局提供重要见解，但仍需要在现有证据下仔细设计和考虑这些研究。对这些研究的解读应该与临床试验同样严格。

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利用真实世界数据做好研究：聊聊热门的疗效比较研究（CER）

真实世界研究最大的局限是选择偏倚。真实世界的治疗方案的选择，很大程度上受患者基线特征的影响，因此这些不尽相同的患者内部特征反过来会影响患者的治疗结局。

虽然利用一些统计方法可以减少这种偏倚（如，多变量回归分析，倾向评分分析等），但也只能应用于已知和已测得的变量，仍然存在残留混杂，并且会高估实际效果。