本文内容来自《中华流行病学杂志》2019年第40卷第8期，作者为许璐 , 王胜锋 , 詹思延教授，原题目为《基于大数据的随机对照试验》。将这篇文章分享给医咖会的伙伴们，希望大家能从领域大咖的见解中有所收获，指导医学研究之路。

（感谢作者的授权）

一直以来，传统随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）都被视为评价干预措施的金标准。但传统RCT一方面有成本高、周期长、实施难度大等局限性，另一方面较为严格的纳入排除标准，导致了研究对象的人群代表性较差，研究结果的外推性常常受到质疑。

为了解决传统RCT结果外推性差的问题，实效性随机对照试验（pragmatic randomized controlled trial，PRCT）的概念被提出。

PRCT具有以下特征：①更关注于所研究的干预措施与结局之间的关联，而不注重因果关系的解释；②研究人群更接近于一般人群；③PRCT中所采取的干预措施，一般为目前已经投入临床使用的治疗方法，而不是未知的，还未在患者中推广使用的治疗措施；④与传统RCT相比，PRCT对研究对象的纳入排除标准更加宽松。但由于PRCT大体上还是沿用了传统RCT的实施方法，所以PRCT的开展仍具有一定的难度。

随着大数据时代的到来，越来越多的学者开始考虑将传统流行病学研究设计（如：队列研究、病例对照研究、RCT等）与医学大数据相结合，从大数据分析中收集真实世界的证据，大数据随机对照试验（big data randomized controlled trial，BRCT）作为一个新兴名词应运而生。

如Wang等[1-2]曾提出过大数据临床试验（big-data clinical trial，BCT）这一名词，并指出BCT可以利用全部目标人群开展研究，避免了以往RCT只能抽取少数样本开展研究所带来的样本代表性较差的问题。