研究方法
真实世界研究之注册登记研究:盘点那些提供数据共享的数据库
13天前 来源: 医咖会 作者: 医咖会

PART Ⅰ Registry的重要性 

描述疾病自然史和转归

了解疾病自然史和转归是研究者认识疾病的重要手段。慢性疾病的进展通常会持续几十年,难以依靠短期临床试验观察。Registry可以观察个体及人群从暴露于某因素后,疾病发生、发展,至到达终点结局的全过程。尤其是对于罕见病,Registry是了解其自然史的有效途径。

真实世界的疗效评价证据

RCT有严格的纳入排除标准,是在相对理想条件下研究干预措施的作用,得到的是干预措施理想的效力(Efficacy),其内部真实性较高,但研究环境≠应用场景,缺乏在真实世界患者中的外推性。而真实世界研究得到的是临床实践中治疗措施的作用,即实际的效果(Effectiveness)

Registry作为真实世界研究的扛把子之一,便于开展疗效比较研究,获得的也是治疗措施的效果,与随机对照试验的效力互为补充,可为产品上市后的疗效评价、指南制订、诊疗决策等提供真实世界证据。例如,为了改进术后阿片类药物的处方,美国密歇根州外科质量协作组织(Michigan Surgical Quality Collaborative,MSQC)基于MSQC Registry数据制订了《全州执行术后阿片类药物处方指南》。执行指南后,发现术后阿片类药物处方量从26片减少至18片,且疼痛评分未发生有临床意义的变化[1]。

上市后不良反应的监测

产品注册登记的观察对象是使用某种产品的病例。这类Registry主动收集某一产品的不良反应,可承担不良反应的部分主动监测工作,较常规的被动不良反应监测能更敏感地识别及验证风险信号。此外,Registry可能是获得孤儿药长期安全性资料的唯一方法。

超适应症使用

临床实践中,药物及医疗器械可能存在超适应症使用,建立药品或医疗器械的Registry可帮助研究者探索新的用药指征,也可帮助企业制定适宜的市场策略。

上述内容阐述了Registry的定义及其重要性。阅读到这里时,相信大家已经对Registry有了初步的理解。接下来我们看看Registry和RCT区别[2],以帮助小伙伴们更加深入地理解Registry。