利用真实世界数据做好研究:聊聊热门的疗效比较研究(CER)
李侗桐

李侗桐

北京大学

擅长:卫生统计学、定性分析方法、卫生经济学、全球卫生政策分析
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2019-03-26 来源:医咖会

2019年1月30日,《Nature Reviews Clinical Oncology》发表了一篇题为《Real-world data: towards achieving the achievable in cancer care》的综述,以肿瘤领域为例,详细介绍了真实世界数据

在前面的几篇文章中,我们举例了利用患者、治疗和结局真实世界数据(RWD)的经典研究,介绍了大家关心的数据质量问题。详见:《利用真实世界数据做好研究:关键的数据质量问题》,《利用真实世界数据做研究:可以从哪些方面入手?》。

今天这篇文章,我们来讲一讲疗效比较研究(Comparative Effectiveness Research,CER)

随机对照试验(RCT)和真实世界数据(RWD)

RCT和RWD分别通过不同的研究方法解决不同的研究问题:RCT是探讨患者想要达到的结局,而RWD研究是分析已经出现的结局。对于RCT无法解决的很多问题,可以利用RWD来探索。当使用RWD对两种治疗方案的有效性进行比较时,该研究应该被视为是用来产生假设,但如果研究设计不当,其结果可能对患者有害。

RCT的优势在于数据内部有效性较好,但缺点是缺乏外推性,因为受试者的代表性较差。据统计,由于严格的纳入排除标准,能进入临床试验的美国成年癌症患者不超过5%。但是,这也不是说不能提高RCT的外推性。例如,RCT在儿科肿瘤的应用时间较长,约有60%的患儿可以被纳入到RCT中。据此,Peto等认为应该放宽RCT对成年患者的纳入标准。不应该期望RWD研究解决RCT的外推性问题,而应该提高RCT自身的代表性。

最后,必须强调,RCT研究和利用RWD(数据源)的研究并不是相互排斥的。虽然我们常常通过RWD研究补充RCT的不足,但人们越来越希望在真实世界中开展RCT,再根据电子病历和注册登记数据对比不同治疗方案的毒性和结局。

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