2019年1月30日，《Nature Reviews Clinical Oncology》发表了一篇题为《Real-world data: towards achieving the achievable in cancer care》的综述，以肿瘤领域为例，详细介绍了真实世界数据。

在前面的几篇文章中，我们举例了利用患者、治疗和结局真实世界数据（RWD）的经典研究，介绍了大家关心的数据质量问题。详见：《利用真实世界数据做好研究：关键的数据质量问题》，《利用真实世界数据做研究：可以从哪些方面入手？》。

今天这篇文章，我们来讲一讲疗效比较研究（Comparative Effectiveness Research，CER）。

随机对照试验（RCT）和真实世界数据（RWD）

RCT和RWD分别通过不同的研究方法解决不同的研究问题：RCT是探讨患者想要达到的结局，而RWD研究是分析已经出现的结局。对于RCT无法解决的很多问题，可以利用RWD来探索。当使用RWD对两种治疗方案的有效性进行比较时，该研究应该被视为是用来产生假设，但如果研究设计不当，其结果可能对患者有害。

RCT的优势在于数据内部有效性较好，但缺点是缺乏外推性，因为受试者的代表性较差。据统计，由于严格的纳入排除标准，能进入临床试验的美国成年癌症患者不超过5%。但是，这也不是说不能提高RCT的外推性。例如，RCT在儿科肿瘤的应用时间较长，约有60%的患儿可以被纳入到RCT中。据此，Peto等认为应该放宽RCT对成年患者的纳入标准。不应该期望RWD研究解决RCT的外推性问题，而应该提高RCT自身的代表性。

最后，必须强调，RCT研究和利用RWD（数据源）的研究并不是相互排斥的。虽然我们常常通过RWD研究补充RCT的不足，但人们越来越希望在真实世界中开展RCT，再根据电子病历和注册登记数据对比不同治疗方案的毒性和结局。