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2026 年 07 月 29 日，《JAMA cardiology》(IF=15.2) 发表了一篇 ATTRibute-CM 随机临床试验的二次分析研究。该研究使用来自 ATTRibute-CM 随机临床试验的数据，评估了Acoramidis (acoramidis) 对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 患者心力衰竭相关健康状态的影响。研究发现，与安慰剂相比，Acoramidis显著减缓了患者心力衰竭相关健康状态的下降，提示该治疗具有显著的临床获益。

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42525404/

研究方法

ATTRibute-CM 是一项于 2019 年 4 月至 2023 年 5 月开展的 3 期、多中心、国际性、安慰剂对照随机临床试验。患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的成人符合纳入条件。数据于 2023 年 7 月至 2023 年 11 月进行分析。Acoramidis (800 mg) 或安慰剂，每日两次，持续 30 个月。

预设次要结局为 30 个月内堪萨斯城心肌病问卷总体评分 (KCCQ-OS) 的最小二乘均值 (LSM) 差异，采用重复测量混合效应模型进行分析。第 30 个月的事后分析包括“存活且未恶化”(KCCQ-OS 较基线下降<5 分)、“存活且状态良好”(KCCQ-OS >60 且较基线下降<10 分) 和“存活且改善”(KCCQ-OS 较基线增加>5 分)。

研究结果

在纳入的 632 例转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者中，611 例被纳入改良意向治疗人群。全组平均（SD）年龄为 77.2（6.6）岁，女性 56 例（9.2%）。基线时，acoramidis 组（n=409）和安慰剂组（n=202）的堪萨斯城心肌病问卷总体症状评分（KCCQ-OS）平均（SD）分别为 71.7（19.4）和 70.5（20.7）。

至第 30 个月，acoramidis 较安慰剂显示出统计学显著且具有临床意义的获益（最小二乘均值差 9.9；95% CI 6.0–13.9；P<0.001）。在第 30 个月时（acoramidis 组 367 例，安慰剂组 188 例），acoramidis 组中有 171 例（47%）患者“存活且病情未恶化”，而安慰剂组为 56 例（30%）（比值比 2.1；95% CI 1.4–3.1；P<0.001；需治数 [NNT]=6）。acoramidis 组中“存活且状态良好”的患者更多（168 例 [46%] vs 安慰剂组 59 例 [31%]；比值比 1.9；95% CI 1.3–2.8；P<0.001；NNT=7）。同样，acoramidis 组中“存活且病情改善”的患者比例更高（93 例 [25%] vs 安慰剂组 26 例 [14%]；比值比 2.1；95% CI 1.3–3.4；P=0.002；NNT=9）。

研究结论

在这项 ATTRibute-CM 随机临床试验的次要分析中，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，Acoramidis显著减缓了心力衰竭相关健康状态的下降。这些结果表明Acoramidis具有有意义的以患者为中心的获益和具有临床相关性的疾病轨迹改变。

参考文献：Sherrod CF, Fontana M, Gillmore JD, Kastritis E, Mitchell JD, Krejci J, et al. Effect of Acoramidis on Heart Failure-Related Health Status: A Secondary Analysis of the ATTRibute-CM Randomized Clinical Trial.. JAMA cardiology. 2026 Jul 29. doi: 10.1001/jamacardio.2026.2413

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