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2026 年 08 月 28 日，《JAMA cardiology》(IF=15.2) 发表了一篇多中心队列研究，使用来自 850 例转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性 (ATTR-CM) 患者的数据，评估了机器学习驱动的风险预测模型的表现。研究发现，基于机器学习的时间 - 事件模型在预测全因死亡和心力衰竭住院复合终点方面，优于国家淀粉样变性中心和梅奥诊所分期系统，提示其可改善个体化预后评估。

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42663418/

研究方法

设计、场景与参与者：​ 这项多中心队列研究纳入了心脏淀粉样变性专科转诊中心的数据，使用瑞士心脏淀粉样变性登记处（2018年2月至2025年11月）和维也纳医科大学心脏淀粉样变性登记处（2014年7月至2025年2月）中确诊的ATTR-CM患者。采用内部-外部交叉验证方法开发和评估随机生存森林模型，每次迭代留出一个中心进行验证。模型与National Amyloidosis Centre及Mayo Clinic分期系统进行比较。数据分析于2025年12月至2026年2月进行。

暴露因素：​ 使用临床、人口学、用药、实验室和超声心动图变量训练基于机器学习的时间-事件预测模型。

主要结局与指标：​ 主要结局定义为全因死亡和因心力衰竭住院的复合事件。

研究结果

共纳入3个队列850例患者（中位[IQR]年龄79[74-83]岁；男性750例[88.2%]），分别来自瑞士伯尔尼（Bern-Swiss队列，n=352）、瑞士其他中心合并队列（Other-Swiss队列，n=260）及奥地利维也纳（Vienna队列，n=238）。随机生存森林模型在所有外部验证队列中均表现出良好的区分度，Bern-Swiss、Other-Swiss和Vienna队列的Harrell一致性指数分别为0.74（95% CI 0.69-0.78）、0.77（95% CI 0.69-0.83）和0.72（95% CI 0.67-0.77），3年曲线下面积（AUC）分别为0.73（95% CI 0.66-0.80）、0.80（95% CI 0.70-0.88）和0.75（95% CI 0.67-0.83）。与National Amyloidosis Centre及Mayo Clinic分期系统相比，该模型区分度更优，Harrell一致性指数高出2%-10%，3年AUC改善幅度在各队列和评分系统间为3%-19%。校准性能在各队列和时间点上总体可接受。在接受疾病修饰治疗的患者亚组中，模型性能仍保持满意。可解释性分析识别出临床合理的风险驱动因素。

研究结论

基于机器学习的时间-事件预测模型在ATTR-CM患者中展现出良好的预测性能，且相较既有分期系统具有更优的区分度，支持其在个体化预后评估中的潜在应用价值。

参考文献：Baj G, Ciocca N, Mohammadi Kazaj P, Ma X, Studer Bruengger AA, Stämpfli SF, et al. Machine Learning-Driven Risk Prediction Model in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.. JAMA cardiology. 2026 Aug 28. doi: 10.1001/jamacardio.2026.3496

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