当直接测量干预措施的效果比较困难时可以选用替代结局指标。例如糖化血红蛋白水平可以反映近2个月的血糖水平，因此经常被用作降糖药的评价指标，用以衡量降糖效果。

临床研究中，发现差异有统计学意义（P<0.05）后，就得出“疗效肯定”的结论是值得商榷的。

在临床试验中，我们一般希望在所有类型患者中观察到一致的治疗效果，但疗效往往会随着患者的特点而变化，这时候我们就需要亚组分析来明确研究结论。

不同于主要结局，次要结局(Secondary Outcome)可以为治疗的效果提供额外的证据，但是次要结局的分析结果只能被认为是支持性或探索性的结果。次要结局指标可以是多个，但次要结局指标也不宜过多，以达到试验目的即可。