N Engl J Med：CRINECERFONT治疗儿童先天性肾上腺皮质增生症的3期临床试验
由于21-羟化酶缺乏导致的典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患儿需要糖皮质激素治疗，通常为超生理剂量，以解决皮质醇不足和减少肾上腺雄激素过多。然而，这种治疗易导致糖皮质激素相关的并发症。在为期2周的2期临床试验中，接受新型口服促肾上腺皮质
发表于2024-06-05
N Engl J Med：Belantamab mafodotin、硼替佐米和地塞米松治疗多发性骨髓瘤
Belantamab mafodotin在复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中具有单药活性，这一发现支持进一步评估该药物与标准护理疗法的联合应用。
发表于2024-06-05
Nat Med：HER2阳性转移性乳腺癌中曲妥珠单抗deruxtecan与曲妥珠单抗emtansine的比较：Destiny-Breast03试验的长期生存分析
与曲妥珠单抗emtansine（T-DM1）相比，曲妥珠单抗deruxtecan（T-DXD）在Destiny-Breast03（中位随访时间为28个月）中的疗效显著提高。我们报告了最新的疗效和安全性分析，包括Destiny-Breast0
发表于2024-06-05
Nat Med：无细胞DNA检测肾移植排斥反应
供体来源的无细胞DNA（DD-cfDNA）是一种新兴的非侵入性生物标志物，具有检测同种异体移植物损伤的潜力。供体来源的无细胞DNA检测肾移植排斥反应的能力及其在标准护理患者监测之外的附加临床价值尚不清楚。在一项基于人群的观察性研究中，我们从
发表于2024-06-05
Lancet：中国局部晚期鼻咽癌患者诱导同步放化疗联合或不联合Sintilimab（Continuum）：一项多中心、开放标签、平行组、随机、对照的3期临床试验
对于复发或转移性鼻咽癌，抗PD-1治疗和化疗是推荐的一线治疗，但PD-1阻断剂在局部晚期鼻咽癌患者中的作用尚不清楚。我们评估了PD-1抑制剂Sintilimab在该患者人群的标准放化疗中的应用。
发表于2024-06-05
Nat Med：在ER+HER2-转移性乳腺癌中抑制赖氨酸乙酰转移酶KAT6:一项1期临床试验
抑制组蛋白赖氨酸乙酰转移酶（KAT6A和KAT6B）在雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌临床前模型中显示出抗肿瘤活性。PF-07248144是KAT6A和KAT6B的选择性催化抑制剂。在本研究中，我们报道了PF-07248144单药治疗和氟维司
发表于2024-06-04
Nat Med：铂敏感复发性卵巢癌的手术与非手术治疗：SOC-1随机3期试验的最终总体生存分析
铂敏感的复发性卵巢癌（PSROC）的手术被广泛应用，但在以前的研究中有矛盾的生存结果。在这项多中心、开放标签的3期试验中，患有PSROC且既往接受过一次治疗且未接受过6个月或更长时间的以铂为基础的化疗（无铂间期）的妇女被随机分配到手术组（1
发表于2024-06-04
Nat Med：Fruquintinib联合紫杉醇与安慰剂联合紫杉醇治疗胃或胃食管连接部腺癌的比较：随机3期Frutiga试验
血管内皮生长因子途径在胃癌的发病机制中起关键作用。在多中心、双盲的3期Frutiga试验中，703例晚期胃癌或胃食管连接部腺癌患者在接受含氟尿嘧啶和铂的化疗后出现进展，这些患者被随机（1:1）接受呋喹替尼（一种血管内皮生长因子受体抑制剂-1
发表于2024-06-04
Nat Med：Pembrolizumab治疗晚期尿路上皮癌：KEYNOTE-361 3期试验的探索性ctDNA生物标志物分析
循环肿瘤DNA（ctDNA）是早期尿路上皮癌的潜在生物标志物，但其在转移性疾病中的应用尚不清楚。在3期KEYNOTE-361研究中，在转移性尿路上皮癌患者中，pembrolizumab联合化疗和不联合化疗与单独化疗进行了比较。该研究未达到预
发表于2024-06-04
Lancet：非阻塞性冠状动脉疾病患者的炎症风险和心血管事件：ORFAN多中心纵向队列研究
冠状动脉计算机断层扫描造影（CCTA）是胸痛的一线检查，用于指导血运重建。然而，CCTA的广泛应用揭示了一大群没有阻塞性冠状动脉疾病（CAD）的个体，其预后和治疗尚不明确。使用血管周围脂肪衰减指数（FAI）评分测量CCTA的冠状动脉炎症可以
发表于2024-06-04
