N Engl J Med：Aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
在梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中，运动不耐受和限制性症状的主要决定因素之一是左心室流出道梗阻导致的心内压升高。Aficamten是一种口服选择性肌球蛋白抑制剂，可通过减轻心脏过度收缩来降低左心室流出道压差。
发表于2024-05-15
Lancet：乳腺导管原位癌：寻找过度治疗和治疗不足之间的平衡
导管原位癌（DCIS）占所有乳腺癌诊断的15-25%。其总体预后良好，主要风险是局部乳腺事件的发生，因为大多数DCIS病例不会进展为浸润性癌。系统筛查大大增加了这种非侵袭性先兆的发生率，迫切需要识别易发生侵袭性进展的DCIS，并将其与非侵袭
发表于2024-05-15
Lancet：接纳和承诺疗法加常规护理改善运动神经元病患者的生活质量：英国一项多中心、平行、随机对照试验
运动神经元病是一种进行性、致命性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。接纳与承诺疗法（ACT）是一种结合接纳、正念和行为改变技巧的心理疗法。我们的目的是评估ACT加常规护理与单独常规护理相比，在改善运动神经元病患者生活质量方面的有效性。
发表于2024-05-15
Lancet：垂体功能减退
垂体前叶或垂体后叶激素分泌的部分或完全缺乏导致中枢性肾上腺功能减退、中枢性甲状腺功能减退、低促性腺激素性腺功能减退、生长激素缺乏或精氨酸加压素缺乏，具体取决于受影响的激素。垂体功能减退症是一种罕见的疾病，很可能诊断不全，发病率和患病率虽然未
发表于2024-05-15
号称可以帮助快速发表论文的公司，瞄准了美国住院医师项目的国际申请者
全球有24个此类组织，可能已经催生了数千份出版物，其中大多数是经过同行评审的论文，包括数据库研究、系统评价和Meta分析。
发表于2024-05-14
JAMA：V142I甲状腺素运载蛋白变异体的心血管负荷
个体队列研究一致认为，甲状腺素运载蛋白（TTR）基因的淀粉样蛋白V142I变异体（存在于3%至4%的美国黑人个体中）会增加心力衰竭（HF）和死亡风险。考虑到已建立的和新出现的靶向治疗，准确定义相关临床结果的携带者风险和估计人群疾病负担非常重
发表于2024-05-14
JAMA：医学期刊中观察性研究对干预效果的因果推断
包括《美国医学会杂志》在内的许多医学期刊都将因果语言的使用限制在随机临床试验的报告中。尽管进行良好的随机临床试验仍然是回答因果问题的首选方法，但观察性研究的方法已经取得了进步，当强有力的假设成立时，对进行良好的观察性研究的结果进行因果解释是
发表于2024-05-12
JAMA：Ponatinib与Imatinib治疗一线费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病：一项随机临床试验
在新诊断的费城染色体阳性（pH+）急性淋巴细胞白血病（ALL）中，由于对第一代或第二代BCR：:ABL1酪氨酸激酶抑制剂的获得性耐药而导致的疾病进展是常见的。Ponatinib抑制BCR：:ABL1和所有单突变变异体，包括T315I。
发表于2024-05-12
Nat Med：单细胞转录组分析揭示检查点抑制剂结肠炎中免疫细胞对上皮屏障功能障碍的不同作用
免疫检查点抑制剂（ICI）疗法使肿瘤学发生了革命性的变化，但治疗受到免疫相关不良事件的限制，包括检查点抑制剂结肠炎（Ircolitis）。我们对结肠炎的致病机制知之甚少，因为结肠炎在模式生物（如小鼠）中并不容易发生。为了确定结肠炎的分子驱动
发表于2024-05-12
声称有多项研究支持的阿尔茨海默病“奇迹疗法”，是良方还是骗局？
这种“奇迹疗法”并不便宜，患者在头三次治疗中需支付近3000英镑（约合人民币27129元），额外咨询费为475英镑。
发表于2024-05-11
