如何看待临床研究中的安全性问题?
大仙儿

大仙儿

某药企统计师

擅长:药物临床试验、生存分析
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2017-10-26 来源:医咖会

新英格兰医学杂志刊出的一篇综述《The Primary Outcome Is Positive — Is That Good Enough?》中[1],作者认为当临床试验的主要结局阳性时,还应当考虑11个问题。(表1)

表1 主要结局阳性时应当考虑的问题

 

一项新的治疗措施是否值得临床推广,除了要求具备足够的疗效外,还应当要求具备一定的安全性。疗效和安全性对于治疗措施的评价是同等重要的,在研究过程中研究者需要综合权衡,然后判断该措施是否可以应用于临床。

例如在DAPT试验[2]中,研究者对比了药物洗脱支架植入1年后的患者进行联合抗血小板治疗与单用阿司匹林的获益和安全性,治疗期为18个月。研究结果发现,联合抗血小板组患者与单用阿司匹林相比,重要心脑血管不良事件和支架血栓(该试验的两个主要疗效结局)的发生率分别低1.6%和1.0%(表2)。

然而,联合用药组的出血性事件也较高,其中中重度出血性事件发生率高0.9%,需治疗的出血性事件发生率高2.7%。另外联合用药组的全死因死亡率高0.5%(P=0.05),并且主要归因于非心血管死亡事件较高的发生率(P=0.002)。鉴于该试验的结果,联合抗血小板治疗的临床价值引起了广泛争论。

表2. DAPT试验主要结果, N(%)

同样,在SPRINT试验[3]中(图1),强化降压治疗组与标准降压治疗组相比,主要心血管复合结局事件下降1.6%,死亡事件下降1.2%,试验中位随访时间3.26年。然而在安全性方面,强化降压治疗组患者低血压、晕厥和急性肾功能损伤的发生率比标准治疗组分别高1.4%,1.1%和1.8%。尽管这些疗效和安全性的指标都达到了统计学显著性水平,但绝对的差异都比较小。那么,强化降压治疗是否值得临床推广呢?这必然是临床指南制定者、医生以及患者都难以抉择的问题。

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