Nat Med：儿科高危癌症的精确导向治疗
最近的研究表明，精准医疗可以为儿童癌症患者确定新的治疗策略。然而，目前尚不清楚哪些患者将从精确引导治疗（PGT）中获益最多。在此，我们报告了384名高危儿童癌症患者（预期治愈率低于30%）的连续数据，这些患者在零儿童癌症精准医疗计划（PRI
发表于2024-06-09
Nat Med：不同的年龄相关和代谢相关的肠道微生物组特征调节心血管疾病风险
深入了解肠道微生物组与新陈代谢和衰老之间的关系，对于制定促进健康长寿的干预措施至关重要。在10，207名年龄为40-93岁的个体的发现队列中，我们使用21个代谢参数将个体分为5个簇，称为代谢多发病簇（MCS），代表不同的代谢亚表型。与归类为
发表于2024-06-09
Nat Med：溶瘤腺病毒联合pembrolizumab治疗卡介苗无反应性非肌层浸润性膀胱癌:2期CORE-001试验
Cretostimogene Grenadenorepvec是一种血清5型溶瘤腺病毒，设计用于在视网膜母细胞瘤通路改变的癌细胞中选择性复制，先前在卡介苗（BCG）经历的非肌层浸润性膀胱癌中作为单一疗法进行测试。在这项2期研究中，我们评估了膀
发表于2024-06-09
Nat Med：在子宫内HIV传播的男性儿童中，尽管抗逆转录病毒治疗没有依从性，但仍有持续的病毒血症
根据早期开始联合抗逆转录病毒治疗（CART）的儿童治疗后HIV控制的零星报告，我们在此前瞻性研究了284名来自南非夸祖鲁-纳塔尔省的HIV垂直传播后接受早期CART治疗的儿童，以评估病毒血症的控制情况。84%的儿童在CART中达到病毒血症，
发表于2024-06-09
N Engl J Med：布来韦肽联合聚乙二醇干扰素治疗慢性丁型肝炎
在一项3期临床试验中，Bulevirtide单药治疗在慢性肝炎患者中产生了病毒学应答。聚乙二醇化干扰素（Peginterferon）α-2a被指南推荐为该疾病的标示外治疗。布来韦肽和聚乙二醇干扰素α-2a联合治疗的作用，特别是在有限治疗中的
发表于2024-06-08
Nat Med：房颤和低卒中风险患者的血栓栓塞事件和血管性痴呆
房颤（AF）血栓栓塞的预防通常仅限于具有特定危险因素的患者，而忽视了血管性痴呆等结果。这项基于人群的队列研究使用了5，199，994名初级保健患者的电子医疗记录（英国；2005-2020）。共有290，525人（5.6%）被诊断为房颤，年龄
发表于2024-06-08
Nat Med：CD40配体拮抗剂Dazodalibep治疗干燥综合征：一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验
舍格伦病（SJD）是一种慢性、全身性自身免疫性疾病，目前尚无已获批准的疾病改善疗法。Dazodalibep（DAZ）是一种新型的非抗体融合蛋白，是一种CD40配体拮抗剂，可阻断T细胞和B细胞与抗原呈递细胞之间的共刺激信号，从而抑制SJD中驱
发表于2024-06-08
Nat Med：常染色体隐性遗传性耳聋患儿的双侧基因治疗：单组试验结果
基因治疗是治疗遗传性耳聋的一种很有前途的方法。我们最近发现，用携带人OTOF转基因的双型腺相关病毒（AAV）血清型1进行单侧AAV1-HOTOF基因治疗是安全的，并且与常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）患者的功能改善相关。该方案随后被修
发表于2024-06-08
BMJ：邮寄给初级保健医生关于65岁及以上患者抗生素处方的反馈：实用、析因随机对照试验
评估与同行相比，向家庭医生提供抗生素处方反馈是否会减少抗生素处方。还从病例组合调整反馈报告和强调抗生素相关危害的信息中确定对抗生素处方的影响。
发表于2024-06-08
N Engl J Med：基因组测序在罕见病诊断中的应用
引起罕见疾病的基因变异，即使经过广泛的测试，如外显子组测序，可能仍然难以捉摸。基因组测序的诊断产量，特别是在阴性评估后，仍然不明确。
发表于2024-06-08
